21新健康研究院資深研究員盧杉

2020年，中國(guó)藥監(jiān)局在疫情的壓力下共批準(zhǔn)48個(gè)新藥。從2017年開(kāi)始，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局做出了更加積極的嘗試，加速審評(píng)審批，同樣帶動(dòng)了國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企的發(fā)展以及傳統(tǒng)藥企的創(chuàng)新投入和轉(zhuǎn)型。

中國(guó)藥監(jiān)局批準(zhǔn)的新藥主要以“腫瘤為王”。從疾病領(lǐng)域來(lái)看，2020年NMPA批準(zhǔn)的新藥腫瘤占比34%（16/48），其余占比較高的包括感染性疾病（15%）、神經(jīng)（13%）、骨骼（6%）和內(nèi)分泌代謝（6%）。而在2020年獲批的新藥中，21新健康研究院認(rèn)為這10款是2020年最值得關(guān)注的重磅藥物。

01 鹽酸可洛派韋膠囊（凱因科技）

獲批時(shí)間：2020年2月

21解藥：可洛派韋通過(guò)靶向結(jié)合非結(jié)構(gòu)蛋白NS5A，抑制丙肝病毒復(fù)制。該品種與美國(guó)目前上市的達(dá)卡他韋均為NS5A復(fù)制復(fù)合子抑制劑。該藥物與索磷布韋聯(lián)用，治療初治或干擾素經(jīng)治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代償性肝硬化。這也是繼國(guó)產(chǎn)首款慢性丙肝治療藥物達(dá)諾瑞韋鈉片上市后的第二款藥物，歌禮藥業(yè)的鹽酸拉維達(dá)韋片以及東陽(yáng)光藥業(yè)的磷酸依米他韋膠囊此后也相繼獲批上市，三款藥物均為HCV NS5A蛋白特異性抑制劑，通過(guò)與其他抗病毒藥物聯(lián)合使用，達(dá)到滿(mǎn)足臨床慢性丙型肝炎病毒感染治療的需求。

02 甲磺酸阿美替尼片（豪森藥業(yè)）

獲批時(shí)間：2020年3月

21解藥：該藥獲批用于既往經(jīng)表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測(cè)確認(rèn)存在EGFR T790M突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者，是我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥。

03 西尼莫德片（諾華）

獲批時(shí)間：2020年5月

21解藥：用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型疾病和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型疾病。西尼莫德是一種鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑，選擇性與S1P受體亞型1（S1P1）和亞型5（S1P5）高親和力結(jié)合，阻止淋巴細(xì)胞從淋巴結(jié)逸出，減少外周血淋巴細(xì)胞的數(shù)量。

04 注射用拉羅尼酶濃溶液（Genzyme）

獲批時(shí)間：2020年6月

21解藥：該藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序上市，用于黏多糖貯積癥I型患者的長(zhǎng)期酶替代治療，用于治療疾病的非神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)。黏多糖貯積癥I型（MPS I）是一種常染色體隱性遺傳的罕見(jiàn)病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可導(dǎo)致體內(nèi)所有器官和組織中糖胺聚糖等過(guò)量蓄積，進(jìn)而危及生命。本次批準(zhǔn)的藥品作為此類(lèi)患者的一種酶替代療法，已被列入第二批臨床急需境外上市藥品目錄。自臨床急需境外上市藥品目錄發(fā)布以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)了30余個(gè)品種進(jìn)口注冊(cè)。

05 澤布替尼膠囊（百濟(jì)神州）

獲批時(shí)間：2020年6月

21解藥：該藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)上市，用于既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過(guò)一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。澤布替尼是布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)選擇性抑制劑。澤布替尼膠囊是我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥。本品的上市將為成人套細(xì)胞淋巴瘤、成人慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者提供更多的用藥選擇。澤布替尼也是首個(gè)獲FDA突破性療法認(rèn)定并批準(zhǔn)上市的中國(guó)創(chuàng)新藥。

06 鹽酸恩沙替尼膠囊（貝達(dá)藥業(yè)）

獲批時(shí)間：2020年11月

21解藥：該藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)上市，用于此前接受過(guò)克唑替尼治療后進(jìn)展的或者對(duì)克唑替尼不耐受的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的治療。恩沙替尼為間變性淋巴瘤激酶（ALK）抑制劑。該品種上市為非小細(xì)胞肺癌患者提供了新的治療選擇，也填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)ALK-TKI靶向藥物的空白。

07 拉那利尤單抗注射液（武田制藥）

獲批時(shí)間：2020年12月

21解藥：受益于國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)推進(jìn)加快臨床急需境外已上市藥品在我國(guó)進(jìn)口注冊(cè)，拉那利尤單抗注射液獲批。遺傳性血管水腫（HAE）是一種常染色體顯性遺傳病，在歐美和我國(guó)均被認(rèn)為是罕見(jiàn)病，近半數(shù)患者可出現(xiàn)上呼吸道粘膜水腫而引發(fā)窒息而危及生命，國(guó)內(nèi)治療手段有限，存在未滿(mǎn)足的臨床需求。本品為Dyax Corp.原研的一種全人源化單克隆抗體（IgG1/K-輕鏈），可與血漿激肽釋放酶結(jié)合而抑制其蛋白水解活性，以控制HAE患者的緩激肽生成過(guò)量。

08 奧布替尼片（諾誠(chéng)健華）

獲批時(shí)間：2020年12月

21解藥：通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)該藥上市，適用于治療：（1）既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。（2）既往至少接受過(guò)一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。奧布替尼為選擇性Bruton酪氨酸激酶抑制劑。該品種上市為成人套細(xì)胞淋巴瘤、成人慢性淋巴細(xì)胞白血病、小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者提供了新的治療選擇。國(guó)家藥監(jiān)局要求該品種上市許可持有人按所附條件和要求繼續(xù)完成相關(guān)上市后研究工作。

09 索凡替尼膠囊（和記黃埔醫(yī)藥）

獲批時(shí)間：2020年12月

21解藥：該藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)上市，為我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，本品單藥適用于無(wú)法手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性、進(jìn)展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺來(lái)源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。索凡替尼為血管內(nèi)皮細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體1（FGFR1）的小分子抑制劑。該品種上市為神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者提供了新的治療選擇。在中國(guó)，2018年估計(jì)約有67,600例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國(guó)的發(fā)病率與流行率比例估算，中國(guó)總共或有高達(dá)300,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。

10 新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細(xì)胞）（國(guó)藥中生北京公司）

獲批時(shí)間：2020年12月

21解藥：該疫苗是首家獲批的國(guó)產(chǎn)新冠病毒滅活疫苗，適用于預(yù)防由新型冠狀病毒感染引起的疾?。–OVID-19）。國(guó)家藥監(jiān)局根據(jù)《疫苗管理法》《藥品管理法》相關(guān)規(guī)定，按照藥品特別審批程序，進(jìn)行應(yīng)急審評(píng)審批，附條件批準(zhǔn)上市注冊(cè)申請(qǐng)。國(guó)家藥監(jiān)局要求該疫苗上市許可持有人繼續(xù)開(kāi)展相關(guān)研究工作，完成附條件的要求，及時(shí)提交后續(xù)研究結(jié)果。該疫苗的獲批為全年新藥批準(zhǔn)畫(huà)下句號(hào)，也為對(duì)抗新冠開(kāi)啟新階段。