“普克魯胺治療重癥新冠患者的臨床試驗(yàn)已獲得巴西獨(dú)立審查委員會(huì)（IRB）批準(zhǔn)?！?/p>

1月28日的企業(yè)公告背后，是開拓藥業(yè)向抗“疫”急先鋒的身份再進(jìn)一步。

普克魯胺由總部位于蘇州工業(yè)園區(qū)的開拓藥業(yè)自主研發(fā)。臨床試驗(yàn)初步結(jié)果顯示，普克魯胺治療COVID-19輕、中癥患者有突出的效果及良好的安全性，對(duì)男性和女性患者均表現(xiàn)積極。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士說：“我們計(jì)劃盡快推動(dòng)III期國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)（MRCT），申請(qǐng)緊急用藥許可，盡早讓更多新冠患者受益于普克魯胺的治療?！?/p>

過去的兩個(gè)多月時(shí)間中，開拓藥業(yè)的股價(jià)上漲超過50%。

對(duì)于資本市場(chǎng)來說，開拓藥業(yè)在2020年取得的重要進(jìn)展還包括：香港IPO上市、大小分子在重點(diǎn)布局、研發(fā)中心和生產(chǎn)基地投入運(yùn)營(yíng)。

本次21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道對(duì)開拓藥業(yè)的采訪就在開拓藥業(yè)GMP工廠所在的蘇州市工業(yè)園區(qū)淞北路20號(hào)進(jìn)行。

這片面積約兩萬平方米的生產(chǎn)基地，將用于普克魯胺商業(yè)化生產(chǎn)和福瑞他恩臨床藥品的生產(chǎn)。

全球戰(zhàn)“疫”之旅

開拓藥業(yè)是一家成立于2009年的創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)，以雄激素受體(AR) 和腫瘤領(lǐng)域相關(guān)疾病為核心。

過去的十余年中，開拓藥業(yè)的產(chǎn)品主要覆蓋高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域，包括前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脫發(fā)等。

2020年的新冠疫情讓創(chuàng)新藥企的臨床試驗(yàn)普遍受到?jīng)_擊。開拓藥業(yè)發(fā)現(xiàn)，普克魯胺在阻斷AR信號(hào)同時(shí)，可以降低ACE-2及TMPRSS2蛋白的表達(dá)。

ACE-2和TMPRSS2是新冠病毒進(jìn)入宿主細(xì)胞的兩個(gè)關(guān)鍵蛋白。這意味著，普克魯胺應(yīng)用于治療有望減少COVID-19患者自輕癥到重癥的惡化。

一場(chǎng)全球協(xié)作的抗“疫”新藥研發(fā)迅速拉開帷幕。

2020年6月，美國(guó)生物技術(shù)公司 Applied Biology在巴西發(fā)起一項(xiàng)抗雄激素治療新冠患者的臨床研究，開拓藥業(yè)隨后加入到這項(xiàng)研究中，為項(xiàng)目提供相關(guān)藥物及部分資金資助。

數(shù)月后，開拓藥業(yè)收到美國(guó)布朗大學(xué)教授、Applied Biology公司總裁兼首席醫(yī)學(xué)官Andy Goren的好消息：普克魯胺治療COVID-19臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。

進(jìn)入2021年以后，好消息頻頻傳來：

1月7日，普克魯胺可顯著抑制男性新冠患者自輕癥至重癥的轉(zhuǎn)化，且短期用藥（15天）安全性良好；

1月10日，普克魯胺治療新冠女性受試者的中期數(shù)據(jù)與之前所公布的治療新冠男性受試者的臨床試驗(yàn)結(jié)果一致；

1月28日，普克魯胺治療重癥新冠患者的臨床試驗(yàn)獲得巴西獨(dú)立審查委員會(huì)（IRB）批準(zhǔn)，通過快速審評(píng)程序，將有588名重癥患者參與到平行對(duì)照試驗(yàn)中。

堅(jiān)守創(chuàng)業(yè)初心

制藥是一個(gè)歷史悠久的行業(yè)。今天在醫(yī)藥行業(yè)的巨頭們，動(dòng)輒就擁有過百年歷史。

如果按“年齡”看，開拓藥業(yè)仍是醫(yī)藥行業(yè)的新兵。但在生物醫(yī)藥這一“永不衰落的朝陽產(chǎn)業(yè)”里，開拓藥業(yè)創(chuàng)始人童友之已是一位老將。

童友之在上世紀(jì)80年代畢業(yè)于北京大學(xué)化學(xué)系，后赴美在康奈爾大學(xué)/斯隆凱特林癌癥中心獲得藥理學(xué)博士學(xué)位，并曾在阿爾伯特·愛因斯坦醫(yī)學(xué)院擔(dān)任助理教授。

2002年，他受阿爾伯特·愛因斯坦醫(yī)學(xué)院的系主任邀請(qǐng)加入 Angion BioMedica公司。作為公司早期團(tuán)隊(duì)成員之一，童友之親歷了新藥研發(fā)公司的創(chuàng)業(yè)過程。

“我們這代人普遍懷有一份愛國(guó)情懷，回來創(chuàng)業(yè)是希望為國(guó)家做一點(diǎn)事情，而不只是技術(shù)驅(qū)動(dòng)?！蓖阎?008年辭職回國(guó)，他當(dāng)時(shí)的愿望是做出中國(guó)老百姓吃得起的創(chuàng)新藥。

普克魯胺是開拓藥業(yè)自主研發(fā)的首個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目。同期正在進(jìn)行中的臨床試驗(yàn)主要是面向前列腺癌和乳腺癌患者進(jìn)行。

開拓藥業(yè)CFO盧燕告訴21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者，普克魯胺治療晚期前列腺癌的中國(guó)兩個(gè)臨床Ⅲ期正在推進(jìn)，美國(guó)一個(gè)臨床Ⅱ期試驗(yàn)同步進(jìn)行中。

按新病例增長(zhǎng)率計(jì)，前列腺癌是中國(guó)主要癌癥類型中增長(zhǎng)第二快的癌癥，乳腺癌是2018年全球女性最常見的癌癥類型。

事實(shí)上，到公司在港交所上市時(shí)，開拓藥業(yè)有5種在研藥物已在中國(guó)、美國(guó)及中國(guó)臺(tái)灣取得開始臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。

自引進(jìn)輝瑞公司授出的抗體新藥ALK-1抗體項(xiàng)目，開拓藥業(yè)在大分子藥方面展開布局，包括從美國(guó)GENSUN公司的雙靶點(diǎn)抗體PD-L1/TGF-β在大中華地區(qū)的研發(fā)和商業(yè)化許可等。

大分子-小分子聯(lián)用

普克魯胺的臨床表現(xiàn)超過了童友之的預(yù)期，也讓開拓藥業(yè)贏得資本市場(chǎng)的關(guān)注，開拓藥業(yè)的股價(jià)在數(shù)月的低迷后迅速回升。

事實(shí)上，向前追溯十年，開拓藥業(yè)創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)就親歷過中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的黎明前，并一路行至如今。

和近年來本土創(chuàng)新藥企業(yè)的估值屢創(chuàng)新高、PE/VC投資機(jī)構(gòu)大踏步入場(chǎng)不同，開拓藥業(yè)的開始是以兩位創(chuàng)始人的自身財(cái)務(wù)資源創(chuàng)立的。

“那時(shí)候他們也沒錢，很多設(shè)備都是美國(guó)二手設(shè)備，背回來的。”盧燕告訴記者，創(chuàng)業(yè)之初，童友之用抵押房子的錢給員工發(fā)工資，他租住在幾公里外的公寓內(nèi)，每天騎著電動(dòng)車上班。

醫(yī)藥研發(fā)是一個(gè)周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)大、成本高的行業(yè)。但開拓藥業(yè)創(chuàng)業(yè)之初，全球金融危機(jī)的陰霾尚未散去，加上創(chuàng)新藥尚未廣泛進(jìn)入本土投資機(jī)構(gòu)視野，開拓藥業(yè)在成立的最初幾年財(cái)務(wù)情況并不樂觀。

轉(zhuǎn)機(jī)發(fā)生在2012年。童友之好友向聯(lián)想之星推薦了開拓藥業(yè)。

于是，聯(lián)想之星在2012年成為開拓藥業(yè)的天使投資方。到公司上市時(shí)，這個(gè)項(xiàng)目為聯(lián)想之星帶來了豐厚的回報(bào)。

不僅聯(lián)想之星，開拓藥業(yè)上市前還曾獲得元禾控股、元生資本、弘暉資本、松禾資本和上海自貿(mào)區(qū)基金等的投資。去年5月公司IPO時(shí)，公司的基石投資者包括格力金控、弘暉資本和睿遠(yuǎn)基金。

創(chuàng)新藥研發(fā)，十年磨一劍。目前，開拓藥業(yè)已經(jīng)手握5款臨床開發(fā)階段并在中美開展多項(xiàng)I-III期臨床試驗(yàn)的產(chǎn)品，此外，還包括處于臨床前開發(fā)階段的PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體、基于蛋白調(diào)降平臺(tái)（PROTAC）雄激素受體降解劑（AR-Degrader）和c-Myc抑制劑等。

開拓藥業(yè)希望，未來能夠力爭(zhēng)讓公司從Biotech（生物科技）向Biopharm（生物制藥）轉(zhuǎn)變，成為一家創(chuàng)新全產(chǎn)業(yè)鏈的閉環(huán)的公司，除了進(jìn)一步提升研發(fā)實(shí)力，努力達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平，在臨床開發(fā)、生產(chǎn)和營(yíng)銷等各個(gè)環(huán)節(jié)也能實(shí)現(xiàn)自給自足。