2020中美新藥審評審批

2020年新冠疫情在全球的大流行重塑了醫(yī)藥行業(yè)，而創(chuàng)新能力突出的生物制藥則試圖在大流行中扮演終結(jié)者的角色，如疫情初期尋找抗病毒藥物的如火如荼，后期多種技術(shù)路線下疫苗研發(fā)的百家爭鳴。

不過，被視為“守門人”的各國藥物審評審批機(jī)構(gòu)，今年在政情與疫情的交織是忙得焦頭爛額。每年各國藥品監(jiān)管部門批準(zhǔn)了多少新藥進(jìn)入市場，已成為各國藥企和投資人下一步行動(dòng)的指南，更主導(dǎo)著行業(yè)未來發(fā)展方向。

而2020年更甚，因?yàn)檫@是一個(gè)史無前例的疫情全球大流行之年，人們深切地感受到了創(chuàng)新藥物是公共衛(wèi)生危機(jī)中保障生命安全的重要基石，而全球的藥物研發(fā)企業(yè)和監(jiān)管部門則受到全球各界罕見的高度關(guān)注。

而在全球藥物市場中，對醫(yī)藥行業(yè)來說，中美是兩個(gè)最重要的“風(fēng)向標(biāo)”。美國是全球藥品審評審批制度最成熟、醫(yī)藥創(chuàng)新能力最強(qiáng)、藥品消費(fèi)能力最高的國家，而中國則是全球最大的新興藥物市場，同時(shí)也是藥品審評審批制度改革力度最大的國家。可以說，這兩個(gè)國家的市場是全球跨國藥企必爭之地。

那么，在疫情之年，我們看看大洋兩岸的中國和美國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)新藥審評審批“成績單”，看看他們是否因疫情侵襲而停步，看看他們2020年與往年有什么不同？此外，又給整個(gè)生物制藥行業(yè)帶來什么影響和變化？（盧杉）

2020年，新冠肺炎疫情襲來，全國上下打響了一場史無前例的疫情防控阻擊戰(zhàn)，但是面對突如其來的疫情，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）并沒有落下改革創(chuàng)新的腳步，去年以來,藥品審評審批制度改革持續(xù)深化,在全力推動(dòng)疫情防控的同時(shí)，繼續(xù)助力我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級。

2020年，中國藥監(jiān)局在疫情的壓力下共批準(zhǔn)48個(gè)新藥，略低于2019年。從2017年開始，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA，前CFDA）做出了更加積極的嘗試，加速審評審批，同樣帶動(dòng)了國內(nèi)創(chuàng)新藥企的發(fā)展以及傳統(tǒng)藥企的創(chuàng)新投入和轉(zhuǎn)型。

疫情之下，我國藥品審評審批制度改革持續(xù)深化,助力我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級。IC photo

不同于FDA青睞罕見病，中國藥監(jiān)局批準(zhǔn)的新藥仍舊是“腫瘤為王”。從疾病領(lǐng)域來看，2020年NMPA批準(zhǔn)的新藥腫瘤占比34%（16/48），其余占比較高的包括感染性疾?。?5%）、神經(jīng)（13%）、骨骼（6%）和內(nèi)分泌代謝（6%）。

罕見病藥物獲批8個(gè)，均為進(jìn)口藥物，8個(gè)臨床急需用藥。罕見病藥物包括武田的拉那利尤單抗、阿加糖酶α，輝瑞的氯苯唑酸葡胺，賽諾菲的拉羅尼酶等。中國藥監(jiān)局也有快速審評方法，2020年有31個(gè)得到了“優(yōu)先審評”，占比65%。

在疫情期間，除了不斷審批新冠抗疫物資之外，根據(jù)NMPA官方披露的數(shù)據(jù)，2020年有多個(gè)重點(diǎn)新藥獲批。

2020年2月12日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)北京凱因格領(lǐng)生物技術(shù)有限公司1類創(chuàng)新藥鹽酸可洛派韋膠囊上市。本品與索磷布韋聯(lián)用，治療初治或干擾素經(jīng)治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代償性肝硬化。

這也是繼國產(chǎn)首款慢性丙肝治療藥物達(dá)諾瑞韋鈉片上市后的第二款藥物，歌禮藥業(yè)的鹽酸拉維達(dá)韋片以及東陽光藥業(yè)的磷酸依米他韋膠囊此后也相繼獲批上市，三款藥物均為HCV NS5A蛋白特異性抑制劑，通過與其他抗病毒藥物聯(lián)合使用，達(dá)到滿足臨床慢性丙型肝炎病毒感染治療的需求。

2020年3月，豪森藥業(yè)1類創(chuàng)新藥甲磺酸阿美替尼片上市，用于既往經(jīng)表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者。該藥是我國自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥。

3月還有苯環(huán)喹溴銨鼻噴霧劑通過優(yōu)先審評程序獲批上市，由銀谷制藥研發(fā)的選擇性M膽堿受體拮抗劑，可有效治療過敏性鼻炎的同時(shí)具有較小副作用，為過敏性鼻炎患者提供了新的治療選擇。

5月，諾華創(chuàng)新藥西尼莫德片獲批上市，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型疾病和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型疾病。西尼莫德是一種鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑，選擇性與S1P受體亞型1（S1P1）和亞型5（S1P5）高親和力結(jié)合，阻止淋巴細(xì)胞從淋巴結(jié)逸出，減少外周血淋巴細(xì)胞的數(shù)量。

6月，除了Genzyme公司的注射用拉羅尼酶濃溶液上市，用于黏多糖貯積癥I型患者的長期酶替代治療，用于治療疾病的非神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)。百濟(jì)神州BTK抑制劑澤布替尼也在同月上市，澤布替尼也是首個(gè)獲FDA突破性療法認(rèn)定并批準(zhǔn)上市的中國創(chuàng)新藥，用于既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。

2020年7月有人福藥業(yè)的注射用苯磺酸瑞馬唑侖通過優(yōu)先審評批準(zhǔn)上市，先聲藥業(yè)用于治療腦卒中的藥物依達(dá)拉奉右旋莰醇注射液獲批上市等。

11月，貝達(dá)藥業(yè)創(chuàng)新藥鹽酸恩沙替尼膠囊上市，用于此前接受過克唑替尼治療后進(jìn)展的或者對克唑替尼不耐受的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的治療，也填補(bǔ)了國內(nèi)ALK-TKI靶向藥物的空白。

12月，臨床急需境外已上市藥品拉那利尤單抗注射液獲批上市，用于治療遺傳性血管水腫（HAE），這是一種常染色體顯性遺傳病，在歐美和我國均被認(rèn)為是罕見病，近半數(shù)患者可出現(xiàn)上呼吸道粘膜水腫而引發(fā)窒息而危及生命，國內(nèi)治療手段有限，存在未滿足的臨床需求。恒瑞旗下氟唑帕利膠囊也在12月獲批上市。該藥為我國自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，用于既往經(jīng)過二線及以上化療的伴有胚系BRCA突變(gBRCAm)的鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的治療。此外還有遼寧海思科新藥環(huán)泊酚注射液上市，用于消化道內(nèi)鏡檢查中的鎮(zhèn)靜。

2020年末，我國首款新冠病毒疫苗正式附條件上市，國家藥監(jiān)局于2020年12月30日依法附條件批準(zhǔn)了國藥集團(tuán)中國生物北京生物制品研究所新冠病毒滅活疫苗的注冊申請，為全年新藥批準(zhǔn)畫下句號，也為對抗新冠開啟新階段。