近日，國(guó)家醫(yī)療保障局在官網(wǎng)發(fā)布《對(duì)十三屆全國(guó)人大三次會(huì)議第6365號(hào)建議的答復(fù)》。針對(duì)全國(guó)人大代表提出的“關(guān)于加強(qiáng)我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障政策的建議”，國(guó)家醫(yī)療保障局答復(fù)稱(chēng)，國(guó)家醫(yī)保局高度重視罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障工作，不斷探索建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制。

在建立多部門(mén)聯(lián)動(dòng)、多方籌資的罕見(jiàn)病保障機(jī)制，發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)對(duì)罕見(jiàn)病補(bǔ)充保障作用等方面，國(guó)家近年來(lái)動(dòng)作不少。

但前不久罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥（SMA）及其治療藥物諾西那生鈉注射液，仍舊以“70萬(wàn)元一針”的價(jià)格受到大眾熱議。

脊髓性肌萎縮癥（SMA）已經(jīng)是被納入2018年國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》中的罕見(jiàn)病種；2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批：也就是說(shuō)，理論上這個(gè)病種和藥物都可以享受到更多的政策紅利，但即便如此，對(duì)于罹患該病的患者來(lái)說(shuō)，有效藥物的可及性，仍舊困難重重。

為什么要讓罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)保？

“罕見(jiàn)病藥物都是天價(jià)，進(jìn)醫(yī)保無(wú)疑是無(wú)底洞?！?/p>

——在罕見(jiàn)病的議題中，這樣的論調(diào)屢見(jiàn)不鮮。

由于發(fā)病率很低，罕見(jiàn)病又稱(chēng)為“孤兒病”?！安Ａ恕保ㄑ巡。ⅰ澳九既恕保ǘ喟l(fā)性硬化癥）、“不自覺(jué)跳舞”（亨廷頓舞蹈癥）、“松軟兒”（脊髓性肌萎縮癥）這些疾病都是罕見(jiàn)病。

全世界已知的罕見(jiàn)病約有7000種，按照五十萬(wàn)分之一發(fā)病率測(cè)算，預(yù)估我國(guó)罕見(jiàn)病患者總數(shù)不低于2500萬(wàn)。

10月26日，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道采訪時(shí)解釋?zhuān)蚁噍^于國(guó)外的“超國(guó)民待遇”，我國(guó)患者“爭(zhēng)取的是醫(yī)保的普適待遇而非超常待遇”。

金春林認(rèn)為，從政治、經(jīng)濟(jì)、社會(huì)和技術(shù)等多維度因素來(lái)看，“罕見(jiàn)病保障現(xiàn)實(shí)可行”。

“從政治上說(shuō)，脫貧攻堅(jiān)，必須完善罕見(jiàn)病用藥保障；從經(jīng)濟(jì)上看，我們有能力解決，不是無(wú)底洞?！苯鸫毫峙e例，以我國(guó)臺(tái)灣為例，2014年納入197種罕見(jiàn)病，患者數(shù)量7785人，相關(guān)藥物82種，罕見(jiàn)病衛(wèi)生費(fèi)用占總費(fèi)用0.68%，罕見(jiàn)病藥物費(fèi)用占藥品總費(fèi)用2.31%。美國(guó)孤兒藥品費(fèi)用占藥品總費(fèi)用的7.9%，歐洲約4-5%。

“2019年全國(guó)衛(wèi)生總費(fèi)用為6.5萬(wàn)億元，全國(guó)基本醫(yī)?？偸杖?.3萬(wàn)億元，總支出1.99萬(wàn)億元，累計(jì)結(jié)存2.7萬(wàn)億元。不到600億就可以解決，同時(shí)也有溢出效應(yīng)，患者不使用對(duì)癥的藥物，可能會(huì)使用其他不對(duì)癥或者維持性藥物，反而占了其他醫(yī)保基金?！?/p>

從社會(huì)角度看，近年來(lái)對(duì)于罕見(jiàn)病的關(guān)注度在提高；從技術(shù)上來(lái)看，“藥監(jiān)局對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的審評(píng)審批速度不斷加快，國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)登記系統(tǒng)、診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)相繼建立，罕見(jiàn)病治療規(guī)范、定點(diǎn)醫(yī)院都建立起來(lái)了，慢慢都可以有序、規(guī)范地治療?！?/p>

多元化支付體系挑戰(zhàn)

與腫瘤一樣，罹患罕見(jiàn)病對(duì)患者及其照顧者產(chǎn)生的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)非常巨大。

中國(guó)罕見(jiàn)病患者組織病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)王奕鷗說(shuō)，目前“中國(guó)患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)確實(shí)很重，除了在一些地方政策中，絕大多數(shù)罕見(jiàn)病都不在醫(yī)療保險(xiǎn)給付范圍之內(nèi)”。

在IQVIA發(fā)布的《中國(guó)罕見(jiàn)病高值藥物醫(yī)療保障研究報(bào)告》中指出，以《第一批罕見(jiàn)病目錄》為統(tǒng)計(jì)依據(jù)，未來(lái)三年，預(yù)計(jì)有60種罕見(jiàn)病藥物有希望在我國(guó)上市。其中目前已經(jīng)在我國(guó)注冊(cè)審評(píng)審批通道、適應(yīng)癥內(nèi)其它治療藥物皆未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄、且年治療費(fèi)用超過(guò)百萬(wàn)元的罕見(jiàn)病藥物有12種。

IQVIA艾昆緯中國(guó)管理咨詢(xún)執(zhí)行總監(jiān)李揚(yáng)陽(yáng)此前表示，回顧過(guò)去10年中國(guó)在罕見(jiàn)病的歷程，依然面臨三個(gè)保障難題，“第一藥物的可獲得性上依然有很大的缺口。第二對(duì)于罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障，依然缺乏全國(guó)層面的制度化的設(shè)計(jì)，同時(shí)一些超高值的罕見(jiàn)病藥物在醫(yī)保上沒(méi)有實(shí)現(xiàn)0的突破。第三，罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障在不同的區(qū)域之間，在中國(guó)不同省市之間存在非常大的挑戰(zhàn)?！?/p>

越來(lái)越多的地區(qū)在探索對(duì)高值藥物的保障時(shí)，并非是單一地選擇專(zhuān)項(xiàng)基金或大病談判、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療救助，而是以此為主線，疊加多種支付工具。

在對(duì)罕見(jiàn)病高值藥物保障有較長(zhǎng)歷史的地區(qū)，如山東青島和浙江省，浙江省于2015年就已將治療戈謝病的伊米苷酶納入當(dāng)?shù)卮蟛♂t(yī)保，經(jīng)過(guò)5年多的發(fā)展，伊米苷酶的實(shí)際用藥人數(shù)也僅從12人增加至20人。這說(shuō)明高值藥物納入醫(yī)保后，較難出現(xiàn)跳躍式的增長(zhǎng)。

海內(nèi)外的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)對(duì)我國(guó)解決罕見(jiàn)病高值藥物保障問(wèn)題最大的啟示是，政府主導(dǎo)應(yīng)是多方共付的有力前提，設(shè)置個(gè)人自付封頂是提高患者獲益的重要手段，實(shí)施財(cái)務(wù)或療效風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)是維護(hù)基金安全的有效工具。

“罕見(jiàn)病目前沒(méi)有全國(guó)的頂層設(shè)計(jì)，就各個(gè)省自己突破，所以造成新的不公平，會(huì)出現(xiàn)罕見(jiàn)病移民。”金春林表示，“最理想的方法是國(guó)家有宏觀的政策設(shè)計(jì)，比如國(guó)家建立一些報(bào)銷(xiāo)專(zhuān)病的保險(xiǎn)，類(lèi)似浙江模式：一個(gè)人出兩塊錢(qián)，全省5000萬(wàn)人，總共一個(gè)億，測(cè)算可以報(bào)銷(xiāo)幾個(gè)疾病幾個(gè)患者。在國(guó)家層面之外，再通過(guò)其他的救助方式，如商業(yè)保險(xiǎn)等多渠道解決罕見(jiàn)病問(wèn)題，現(xiàn)在已經(jīng)到這個(gè)時(shí)候?！?/p>