「市長(zhǎng)を探さず、市場(chǎng)を探そう」。かつて多くの人に愛されたこの言葉は、珍しい病気の前では少し無気力に見える。

「現(xiàn)在、ほとんどの希少疾患患者は依然として薬を使用できないが、この問題は市場(chǎng)の機(jī)能不全であり、どのように市場(chǎng)の機(jī)能不全を打破し、企業(yè)が少數(shù)の患者のために薬品を生産、研究開発、提供することができ、そしてこれらの企業(yè)が利益を得て持続可能な発展を維持できるようにするかということは、希少疾患分野に特有の挑戦である」2月28日の國(guó)際希少疾患の日を前に、京東健康醫(yī)薬部の金ウンリム社長(zhǎng)兼戦略?投資責(zé)任者は述べた。

この挑戦に対して、同じ希少病患者である北京病痛挑戦公益基金會(huì)の王奕鴎事務(wù)総長(zhǎng)は身に覚えがある。王奕鴎氏によると、彼らは基金會(huì)を通じてより多くの希少病患者を支援したいと考えてきたが、力はまだ限られているが、近年では「多方面共払い」のモデルも模索しており、より多くの力を參加させ、制度、主體、資金調(diào)達(dá)、支払いなどのモデルを絶えず「多元化」させ、3年間の実踐を通じて、この方式の実行可能性を証明している。

醫(yī)療保険、希少病醫(yī)療援助プロジェクト、その他の慈善団體の3者が患者の醫(yī)療費(fèi)を共同で分擔(dān)することで、患者の醫(yī)療負(fù)擔(dān)は大幅に軽減された。例えば、ゴジェ病とファブレ病の患者の醫(yī)療負(fù)擔(dān)は、最初の世帯収入の502%と122%から14%と7%に減少し、壊滅的な醫(yī)療支出を回避した。

大量の希少疾患患者は専門的でタイムリーな診斷と治療を必要とするが、希少疾患の診斷技術(shù)と能力を備えた臨床醫(yī)は北上広深及び一部の省都都市三甲病院に相対的に集中している。甘俊摂

「生まれて非凡」

王奕鴎は、成骨不全癥にかかり、発病確率は約1萬分の1で、6、7歳の女の子と同じくらい高い女性は法學(xué)、管理學(xué)の二學(xué)位を取得し、磁器人形希少病愛護(hù)センターの創(chuàng)始者であり、北京病痛チャレンジ公益基金會(huì)事務(wù)総長(zhǎng)でもある。

王奕鴎はまた、珍しい病気のバンドを結(jié)成した。バンド名は「8772」で、「病気の挑戦」のピンインの頭文字の略語BTTZに形を借りている。彼女は自分が音楽が好きだから、音楽が楽しみをもたらすからだと言って、何度も公開の場(chǎng)で、情熱的に弾き語りをしているのを見ることができ、生活に愛情を持っている。

「私たちの最大の願(yuàn)いは、珍しい病気の患者一人一人が自分の心の中の本當(dāng)の願(yuàn)いに従って、普通の人として生きる機(jī)會(huì)があることです」と王奕鴎は言った。

小さい頃から大きくなって、王奕鴎は6回骨折したことがあって、成年になってから骨質(zhì)がだんだん正常になるにつれて、背が小さくて、一生薬と治療を使って、行動(dòng)能力は普通の人と変わらない。王奕鴎は自分が幸運(yùn)だと言った。彼女の病気は命に危険を及ぼすことはないからだ。

2008年から王奕鴎は自分と同じ成骨不全癥の集団を助け始め、2014年に新浪微博と協(xié)力して「アイスバケツチャレンジ」を中國(guó)に定著させ、ALSが凍りついていく人の生存狀態(tài)を體験した。その後、王奕鴎の周りには珍しい病気の患者が増え、その後、病気チャレンジ財(cái)団を設(shè)立した。

2018年2月、病気チャレンジ基金會(huì)は希少病醫(yī)療援助プロジェクトをスタートさせ、全國(guó)初の希少病病種を全面的にカバーする（2018年5月以降、國(guó)の『第1陣希少病目録』に準(zhǔn)じる）醫(yī)療援助公益プロジェクトとなった。この3年間、希少病醫(yī)療援助プロジェクトは4000人近くの患者に醫(yī)療情報(bào)コンサルティングサービスを提供し、直接901人の患者を援助し、累計(jì)募集と拠出金は1200萬元を超えた。

王奕鴎も多くの助けが必要な患者を発見し、その過程で彼らも確かにいくつかの患者を助けたが、王奕鴎は21世紀(jì)経済報(bào)道記者に、公益財(cái)団の力だけではまだ十分ではないと殘念がっている。

ジェニーンと弟はいずれも稀な病気である脊髄性筋萎縮（英語ではSMAと略稱）を患っており、これは乳幼児期より多く発癥し、患児が深刻な障害を引き起こす神経筋肉病である?，F(xiàn)在、國(guó)內(nèi)で唯一承認(rèn)された治療薬は高価で、今年1月に値下げされた後も、毎年平均55萬元が必要で、生涯薬が必要である。

特効薬がなく、家族は子供の筋肉が日に日に萎縮するのを見るしかない。ジェニーンは歩くことができず、脊椎が変形して肺部感染、寢たきりになり、最後に右手親指だけが動(dòng)くようになり、息切りをして、常に呼吸器で生きなければならなかった。數(shù)年來、家は姉弟のために病気を治して、すでに借金だらけだ。

SMA患者に必要な薬代は、希少病醫(yī)療援助プロジェクトだけでは明らかにサポートできない。このようなグループでは、この公益プロジェクトは補(bǔ)助設(shè)備などの費(fèi)用の清算を通じて、患者の生活の質(zhì)を改善するのに役立つことが多い。孤獨(dú)の中で堅(jiān)持しているこれらの珍しい病気の家庭に対して、プロジェクトはもっと重要な意義を持って、彼らに暖かい希望を與えるかもしれない。

「機(jī)能しない」市場(chǎng)

Plug and Play中國(guó)と北京病痛チャレンジ公益基金會(huì)が共同で発表した「希少病グローバル科學(xué)技術(shù)革新白書」によると、希少病患者は診斷難、投薬難、保障難に直面しているという。

大量の希少疾患患者は専門的、タイムリーな診斷と治療を必要とするが、希少疾患の診斷技術(shù)と能力を備えた臨床醫(yī)は北上広深及び一部の省都都市の三甲病院に相対的に集中し、多くの三四線都市の臨床醫(yī)は、関連する専門知識(shí)、臨床経験が不足し、技術(shù)施設(shè)の條件が限られているなどの要素のため、醫(yī)師が獨(dú)自に珍しい病気を診斷するのは難しい。

多くの醫(yī)師は、就職経験の中で珍しい病気を明確に診斷したことさえない。醫(yī)師が診斷できない場(chǎng)合、患者も正しい治療を得ることができず、誤診、漏診の多発は患者に最適な治療タイミングを逃すことが多く、患者の生存品質(zhì)に深刻な影響を與えた。例えば2006年までに、視神経脊髄炎系疾患（NMOSD）患者は平均9年かかる。

また、珍しい病気の患者は全國(guó)各地から來ているため、良質(zhì)な醫(yī)療資源は一線都市に集中しており、遠(yuǎn)隔地での受診、遠(yuǎn)隔地での診斷と再診は多くの交通、宿泊、誤工などのコストを増加させることができる。統(tǒng)計(jì)データによると、希少疾患患者の平均年間醫(yī)療用醫(yī)薬品購(gòu)入のための異郷への外出と誤用費(fèi)用は1萬7000元に達(dá)している。

北京病痛チャレンジ公益基金會(huì)が発表した「2020希少病醫(yī)療援助プロジェクト多方面共払実踐報(bào)告」はデータを引用して、世界的に見て、現(xiàn)在5%の希少病にしか有効な治療法がないと指摘した。

2020年10月1日現(xiàn)在、「第1陣希少病目録」に収録されている121種類の希少病を統(tǒng)計(jì)的根拠として、74種類の希少病が世界で治療できる薬があるが、我が國(guó)ではすでに66種類の治療薬が発売され、35種類の希少病適応癥に関連している。カタログに掲載されている他の47種類の珍しい病気は「世界的に薬がない」ことに直面している。

まれな病気の薬があっても価格は非常に高く、一般患者が負(fù)擔(dān)するのは難しい。例えば、2019年に中國(guó)で発売が承認(rèn)された脊髄性筋萎縮癥（SMA）治療薬ノシナセンナトリウム注射液は、歐米では年間約75萬ドルの費(fèi)用がかかる。中國(guó)では、薬を贈(zèng)る政策を考慮した後、平均年間治療費(fèi)は105萬元必要だ。

京東健康醫(yī)薬部の金ウンリム社長(zhǎng)兼戦略?投資責(zé)任者は、世界的な難題である珍しい病気を「ピラミッドの先」にたとえた。

「珍しい病気はまず醫(yī)學(xué)的な問題ですが、それは経済學(xué)的な問題でもあります。例えば、現(xiàn)在のほとんどの珍しい病気の患者はまだ薬が使えないのですが、この問題は市場(chǎng)の失霊であり、どのように市場(chǎng)の失霊を打破し、企業(yè)が少數(shù)の患者のために薬品を生産、研究開発、供給することができ、そしてこれらの企業(yè)が利益を得て持続可能な発展を維持できるようにするかということは、珍しい病気の分野では特有のことですの挑戦です?！菇馥Ε螗辚嗍悉现刚工?。

「複數(shù)支払」モード

実際、上記の問題は、投薬、支払い、可及性など多くの問題に関連している。北京希少病診療?保障學(xué)會(huì)の劉軍帥副會(huì)長(zhǎng)は、すべての疾病の醫(yī)療保障が解決しなければならない問題は可及性と公平性の問題だと指摘した。しかし、珍しい病気にとって可及性と公平性の保障は特に際立って鋭く見える。

幸いなことに、希少疾患患者の受診問題については、國(guó)から地方まで、公益組織から薬企業(yè)、保険企業(yè)、さらにはインターネット醫(yī)療企業(yè)などが積極的に支援している。

例えば、可及性の問題は、金恩林から見れば、インターネット醫(yī)療及び電子商取引プラットフォームの積極的な役割を発揮し、京東小売の特長(zhǎng)と電子商取引の特長(zhǎng)を通じて、可及性の問題を解決することができる。インターネットプラットフォームは時(shí)間、空間の制限を効果的に破ることができ、醫(yī)師はオンラインで薬の再購(gòu)入処方を遠(yuǎn)隔で発行することができ、患者はオンラインで薬を購(gòu)入し、薬を宅配するサービスを通じて、必要な薬をより便利に購(gòu)入することができる。

現(xiàn)在、京東健康、阿里健康などの電子商取引プラットフォームも積極的に參加している。2月27日、京東健康が「希少病愛護(hù)計(jì)畫」を発起したように、京東健康CEOの辛利軍氏は、「希少病愛護(hù)計(jì)畫」の第1段階は「京東大薬局希少病愛護(hù)センター」と「希少病愛護(hù)基金」の2つに重點(diǎn)を置くと紹介した。將來的には、醫(yī)薬品の供給を保障し、醫(yī)療サービスを便利にし、多角的な支払いシステムの構(gòu)築を促進(jìn)するなどの次元から著手し、希少疾患者により多くの助けを提供する。

金氏も、珍しい病気は1つの企業(yè)ですべての問題を解決できるわけではなく、薬企業(yè)、學(xué)界など多くの力の支援が必要だと指摘した。

王奕鴎氏も21世紀(jì)の経済報(bào)道記者に、現(xiàn)在の「多方面共払いモデル」は業(yè)界內(nèi)で実行可能と公認(rèn)されている珍しい病気の支払い保障システムであることを明らかにした。保障システムの実現(xiàn)には政府が主導(dǎo)し、市場(chǎng)、社會(huì)などの多方面の資源の共同負(fù)擔(dān)を統(tǒng)合し、真の多層的希少病用薬の保障を構(gòu)築する必要がある。

國(guó)から地方に至るまで一連の利益政策があるが、これまでシステム的に完全な希少病保障制度は確立されておらず、特に高値希少病薬を醫(yī)療保険に入れていない。

王奕鴎氏は、現(xiàn)狀から見ると、希少病保障狀況には明らかな地域不均衡が存在すると指摘した。

現(xiàn)在、國(guó)內(nèi)では山東省青島の希少病特効薬に対する保障力が最も大きく、清算比率は最高約95%である。青島戈謝病患者8人の投薬データを見ると、年間平均治療費(fèi)は177.50萬元で、そのうち慈善贈(zèng)與薬と補(bǔ)充醫(yī)療保険の清算はそれぞれ59萬元と107.22萬元を支払うことができ、2つの合計(jì)は投薬総費(fèi)用の93.5%を達(dá)成することができる。民政救済の部分を加えれば、個(gè)人の平均自費(fèi)額は約8萬元（実際の個(gè)人自費(fèi)比率0.46%?8.87%）になる。浙江省の希少病用薬保障メカニズムは、個(gè)人の自己負(fù)擔(dān)上限線を10萬元と規(guī)定している。

このような狀況は、「多方支給、多方保障」の希少病醫(yī)療保障の新しいモデルの実踐と探求に歴史的なチャンスを提供した。

実際、現(xiàn)在の多國(guó)間共同支払いモデルの実踐は、制度、主體、資金調(diào)達(dá)、支払いなどの「多元化」を絶えず豊かにする過程である。

制度面では、実踐の中で、基本醫(yī)療保険、大病保険、醫(yī)療救助などの醫(yī)療政策の保障力を絶えず強(qiáng)化し、同時(shí)に商業(yè)保険、民間慈善救助の奨勵(lì)政策の公布を推進(jìn)する。政府部門、醫(yī)薬企業(yè)、商業(yè)保険會(huì)社、民間慈善団體及び個(gè)人は、珍しい病気の薬品使用保障の多方面參加主體を構(gòu)成し、醫(yī)療保険基金、政府特定基金、社會(huì)救助資金、企業(yè)個(gè)人寄付などの多方面から資金を調(diào)達(dá)し、希少病醫(yī)療保険の薬品使用の難題を共同で解決し、異なる?yún)⒓又黧wが共同で模索し、支払いモデルを革新することによって、希少病支払い保障システムを完備させる。

現(xiàn)在、多角共付モデルの実行可能性は実際の操作においてもよく検証されている。2018年2月から2021年2月にかけて、希少病醫(yī)療援助プロジェクトは計(jì)3期（うち2020年6月から2021年2月にかけて3つの地域特別プロジェクト：浙江特別プロジェクト、山西特別プロジェクト、山東特別プロジェクト）を展開し、審査はすでに拠出された援助患者694人（8人の醫(yī)療保険未參加）を通過し、延べ延べ人數(shù)は901人で、累計(jì)援助義援金は1233.25萬元を超え、援助対象は全國(guó)30の省?市自治區(qū)をカバーし、58の病種をカバーし、受益者數(shù)は3000人を超えた。

2018年から2020年にかけて、希少疾患患者の年平均家庭年間醫(yī)療支出は138525.70元で、彼らの醫(yī)療支出は家庭年収の284.51%を占めている（138525.70/48689.82×100%=284.51%)。小児患者の家庭の醫(yī)療負(fù)擔(dān)は成人患者のそれよりも重い（306.84%vs 284.51%）。

醫(yī)療保険、希少病醫(yī)療援助プロジェクト、その他の慈善団體の3者が患者の醫(yī)療費(fèi)を共同で分擔(dān)することで、患者の醫(yī)療負(fù)擔(dān)は大幅に軽減された。醫(yī)療保険の清算に基づいて、患者は希少病醫(yī)療援助プロジェクトを通じて一定の支持を得た後、醫(yī)療負(fù)擔(dān)は家庭の年収の98%に低下した、醫(yī)療保険の清算+希少病醫(yī)療援助プロジェクトに加え、一部の患者は他の社會(huì)慈善団體から寄付（公的資金、赤十字、慈善基金など）を受け、醫(yī)療負(fù)擔(dān)は62%に低下し続けている。このうち、ゴジェ病とファブレ病の患者の醫(yī)療負(fù)擔(dān)は、最初の世帯収入の502%と122%から14%と7%に減少し、壊滅的な醫(yī)療支出を回避した。

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